重磅！英国立博官网首页平台Edralbrutinib片首获美国FDA孤儿药资格认定
近日，英国立博官网首页平台创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片是国内自主研发的国家1类新药，为新型、口服、不可逆的BTK抑制剂，为同类产品国内首创。
孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次获得美国FDA孤儿药资格认定后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
Mori M, et al. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2018
视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，）是一种罕见的慢性、自身免疫性、中枢神经炎性脱髓鞘病变，主要累及视神经和脊髓。临床以反复发作的视神经炎和长节段横贯性脊髓炎为特征，两者可能同时发生或单独出现。NMOSD为高复发、高致残性疾病，多数患者遗留有严重的视力障碍，或肢体功能障碍、尿便障碍。迄今国内只有2款进口产品获批，尚无国产自主研发的药物有NMOSD适应症获批，患者疾病负担和社会经济负担均较重。
Edralbrutinib片是英国立博官网首页平台与恒瑞医药合作开发的一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Edralbrutinib可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程，后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关键病理过程。目前，Edralbrutinib片针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。
英国立博官网首页平台高级副总裁&首席医学官吴奕涵博士表示：“本次Edralbrutinib片治疗NMOSD适应症获得FDA的孤儿药资格认定，我们倍感自豪! 注册、医学和临床运营团队均以高效专业的水平呈现、英国立博官网首页平台同仁们齐心协力，项目进展顺利。除此之外，我司也正在同步开展Edralbrutinib片针对原发性膜性肾病（PMN）适应症的临床开发；公司将加快推进该产品的临床研发以及上市进程。在英国立博官网首页平台跃迁发展的这一年，让我们一起期待更多的好消息！”
关于英国立博官网首页平台
英国立博官网首页平台是一家专注于自身免疫和炎症性疾病领域的新药研发公司，由恒瑞医药在2018年初孵化共同成立。公司现有16项临床试验在中美澳同步开展，其中包含4个III期临床。目前核心产品为艾玛昔替尼片，该产品针对于特应性皮炎的III期临床研究已经达到了主要研究终点，将于2023年上半年提交NDA。2021年1月，根据其在特应性皮炎人群中优异的II期结果，艾玛昔替尼被国家药品监督管理局药品审评中心CDE纳入突破性治疗品种（BTD）。
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